Media: FDA bestudeert nieuwe regelgeving rond zeldzame ziektes

(ABM FN) De Amerikaanse toezichthouder FDA werkt aan een nieuw model, dat de goedkeuring van geneesmiddelen voor zeldzame ziektes transparanter moet worden. Dat maakte de FDA woensdag bekend.

Het gaat om het Fit-for-Purpose Rare Disease Framework Initiative, waarvoor een officiële kennisgeving in voorbereiding is.

Het doel is om farmabedrijven meer duidelijkheid en voorspelbaarheid te bieden gedurende het volledige ontwikkeltraject van nieuwe kandidaatgeneesmiddelen, bijvoorbeeld in de vorm van meer duidelijkheid van de FDA over de gewenste onderzoeksdata.

Voorlopig gaat het om een initiatief in voorbereiding en niet om een definitieve aanpassing van de goedkeuringsregels, aldus Bloomberg. 

De afgelopen maanden was er volgens het persbureau kritiek op de manier waarop de FDA geneesmiddelen voor zeldzame aandoeningen beoordeelt. Verschillende onverwachte afwijzingen en vertragingen leidden tot protest bij farmabedrijven en patiëntenorganisaties en ook de politiek roerde zich.

Op de Brusselse beurs stegen de aandelen Argenx en UCB met 4,0 en 2,5 procent. Beide farmabedrijven zijn actief in de ontwikkeling en verkoop van behandelingen voor zeldzame auto-immuunziektes en neurologische aandoeningen. In Amsterdam steeg Pharming met 1,5 procent en Lakefront Biotherapeutics wist het verlies van eerder op de dag bijna weg te werken.