Pharming lanceert Joenja voor APDS-patiënten in Japan

(ABM FN-Dow Jones) Pharming heeft donderdagochtend de commerciële introductie van Joenja, ook bekend als leniolisib, in Japan aangekondigd. Financiële details werden daarbij niet vrijgegeven. 

Het middel zal beschikbaar zijn voor volwassen en pediatrische patiënten van 4 jaar en ouder met het zeldzame Activated Phosphoinositide 3-Kinase Delta Syndrome (APDS). Joenja is daarmee het eerste specifiek voor APDS goedgekeurde geneesmiddel in Japan.

De Japanse goedkeuring werd in maart van dit jaar verleend door het Japanse ministerie van Volksgezondheid, Arbeid en Welzijn. De goedkeuring geldt bovendien als de eerste wereldwijde goedkeuring van Joenja voor kinderen van 4 tot en met 11 jaar. 

APDS is een zeldzame primaire immuundeficiëntie die wordt veroorzaakt door genetische afwijkingen die leiden tot een overactieve PI3K-delta-signaalroute. De aandoening gaat onder meer gepaard met terugkerende infecties, verstoring van het immuunsysteem en lymfeklierzwellingen.

De goedkeuring is gebaseerd op positieve resultaten uit het wereldwijde fase III-programma, waaronder studies bij patiënten van 12 jaar en ouder en een studie bij kinderen van 4 tot 11 jaar. Daarbij werden onder meer verbeteringen gezien in lymfeklierzwellingen en het aandeel naïeve B-cellen.

Joenja is inmiddels in meerdere landen goedgekeurd voor de behandeling van APDS. In de Verenigde Staten kreeg het middel in maart 2023 goedkeuring voor patiënten van 12 jaar en ouder, waarna de commerciële introductie volgde. Pharming ziet de uitbreiding naar Japan als een belangrijke stap in de verdere internationale uitrol van leniolisib en in het beschikbaar maken van een gerichte behandeling voor patiënten met deze zeldzame aandoening.