Pharming krijgt Europese goedkeuring voor Joenja
(ABM FN-Dow Jones) Pharming heeft van de Europese Commissie een handelsvergunning gekregen voor Joenja (leniolisib). Het middel is daarmee de eerste goedgekeurde behandeling voor APDS in de Europese Unie. Dit maakte Pharming vrijdagavond bekend.
APDS is een zeldzame primaire immuundeficiëntie die een ingrijpende, levenslange impact heeft op patiënten en hun families. Joenja is een orale remmer die rechtstreeks aangrijpt op de onderliggende ziekteoorzaak.
De eerste Europese marktintroductie verwacht Pharming in Duitsland in het derde kwartaal van 2026. Verdere introducties volgen na afronding van nationale vergoedingsonderhandelingen. De goedkeuring geldt in alle 27 EU-lidstaten, plus Noorwegen, IJsland en Liechtenstein.
De goedkeuring is gebaseerd op een fase II/III klinische studie bij 31 patiënten van 12 jaar en ouder. De studie toonde een statistisch significant effect op immuundysregulatie en immuundeficiëntie. Aanvullende gegevens uit een langlopende studie bij 37 patiënten ondersteunen de bevindingen.
"De beschikbare klinische gegevens lieten consistent een significante verbetering zien bij patiënten met APDS", aldus prof. dr. Ulrich Baumann van de Medizinische Hochschule Hannover.
Joenja is al goedgekeurd in de VS, het Verenigd Koninkrijk, Japan, Australië en Israël.
