Pharming ontvangt positief advies voor Joenja

(ABM FN-Dow Jones) Pharming heeft van het Comité voor geneesmiddelen voor mensen van het Europees Geneesmiddelenbureau EMA een positief advies gekregen, waarin wordt aanbevolen een handelsvergunning te verlenen voor Joenja voor de behandeling van geactiveerd fosfoinositide 3-kinase delta-syndroom (APDS), een zeldzame primaire immuundeficiëntie bij volwassen en pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder. Dit maakte Pharming vrijdagochtend bekend. 

Een definitief besluit van de Europese Commissie wordt binnen ongeveer twee maanden verwacht. Bij groen licht zou Joenja de eerste goedgekeurde behandeling voor APDS in de Europese Unie worden. De vergunning zou geldig zijn in alle 27 lidstaten van de Europese Unie, evenals in Noorwegen, IJsland en Liechtenstein.

"Voor patiënten met APDS is er nog altijd sprake van een grote onvervulde medische behoefte. Door in te grijpen op de onderliggende oorzaak van de ziekte kan Joenja een belangrijke doorbraak betekenen in de behandeling van APDS in Europa", aldus CEO Fabrice Chouraqui van Pharming.

"Het positieve CHMP-advies van vandaag, en de goedkeuring in Japan eerder deze week, weerspiegelt de kracht van de klinische data en de inzet van de patiënten, hun families en de artsen die aan de klinische studies deelnamen. Wij kijken uit naar het definitieve besluit van de Europese Commissie en naar samenwerking met de relevante autoriteiten in Europa om de toegang van patiënten te ondersteunen."

Joenja is goedgekeurd in de Verenigde Staten en het Verenigd Koninkrijk en inmiddels op de markt gebracht voor APDS-patiënten van 12 jaar en ouder.