FDA zorgt voor teleurstelling bij Pharming

(ABM FN-Dow Jones) Pharming Group heeft van de Amerikaanse toezichthouder FDA een zogeheten Complete Response Letter ontvangen. Dit meldde het biotechbedrijf zondagavond in een persbericht.

Het betreft Joenja voor de behandeling van kinderen van 4 tot en met 11 jaar die lijden aan APDS, een zeldzame en progressieve primaire aandoening aan het immuunsysteem, waarvoor in oktober vorig jaar nog een Priority Review werd toegekend.

De vraag van de FDA gaat over het risico op onderdosering bij pediatrische patiënten met een lager gewicht, waardoor extrapolatie van de werkzaamheid naar de volwassen/adolescente patiëntengroep niet mogelijk is.

Daarom heeft de FDA aanvullende pediatrische farmacokinetische data aangevraagd voor een nieuwe beoordeling.

Zo wil de FDA bevestigd krijgen dat kinderen in de doseringsgroepen met een lager gewicht vergelijkbare blootstellingsniveaus kunnen bereiken als het voor volwassenen en adolescenten goedgekeurde regime.

De FDA heeft daarnaast aanvullende data en verduidelijking gevraagd over een van de analytische methoden die worden gebruikt voor productiebatchtesten.

CEO Fabrice Chouraqui zei in een toelichting "teleurgesteld" te zijn door de reactie van de FDA. 

Pharming denkt de openstaande vragen op het gebied van klinische farmacologie en batchtestmethodologie echter te kunnen oplossen.

"We gaan nauw samenwerken met de FDA om de benodigde informatie te verstrekken en het beste en meest effectieve vervolgtraject te bepalen", aldus het bedrijf.

Momenteel zijn er wereldwijd geen goedgekeurde behandelingen voor kinderen met APDS jonger dan 12 jaar.

Joenja ontving in maart 2023 goedkeuring van de FDA voor de behandeling van APDS bij volwassen en pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder. Deze FDA-goedkeuring van Joenja blijft volledig van kracht en wordt niet beïnvloed door de Complete Response Letter die nu is ontvangen, benadrukte Pharming zondagavond.