Positieve aanbeveling voor Joenja van Pharming in Engeland en Wales

(ABM FN-Dow Jones) Pharming heeft gemeld dat het National Institute for Health and Care Excellence in een positieve definitieve richtlijn Joenja heeft aanbevolen voor vergoeding en gebruik binnen de National Health Service in Engeland en Wales. Dit maakte het Leidense biotechbedrijf woensdagochtend bekend.

De goedkeuring betreft de behandeling van het geactiveerde fosfoinositide 3-kinase deltasyndroom bij volwassenen en kinderen vanaf 12 jaar.

De NICE-aanbeveling is gebaseerd op het geheel aan beschikbare data, waaronder de Fase III klinische studie waarin leniolisib werd geëvalueerd bij patiënten met APDS, een zeldzame en progressieve primaire aandoening aan het immuunsysteem.

In de primaire analyse leidde de behandeling met leniolisib volgens Pharming tot "significante verbeteringen in immuundeficiëntie en immuun-disregulatie in vergelijking met placebo". De Fase III studie toonde een verbetering van de klinische resultaten, die behouden bleef tijdens de behandeling op langere termijn in de open-label extensiestudie.